Πώς να θεραπέυσετε την τύφλωση με Οπτογενετική

Η Retrosense Therapeutics, είναι μια νέα startup η οποία έχει ως στόχο να αποκαταστήσει την όραση για τους τυφλούς ασθενείς χρησιμοποιόντας την οπτογενετική, για τη θεραπεία ασθενών που έχουν χάσει την όρασή τους λόγω εκφυλιστικών παθήσεων του αμφιβληστροειδούς, όπως είναι η μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια...


Έτσι, η ιδέα βασίζεται σε μια γονιδιακή θεραπεία που δίνει ευαισθησία στο φως, στους νευρώνες που κανονικά δεν την διαθέτουν.

Τώρα, υπάρχουν περίπου στο ένα εκατομμύριο ασθενείς οι οποίοι πάσχουν από μελαγχρωστική προοδευτική αμφιβληστροειδοπάθεια και μη αναστρέψιμη απώλεια της όρασης. Οι ράβδοι και οι κώνοι στα μάτια τους πεθαίνουν, το οποίο οφείλεται σε κληρονομική πάθηση.
Η Retrosense αναπτύσσει μια θεραπεία στην οποία άλλα κύτταρα του αμφιβληστροειδή μπορούν να λάβουν τη θέση των ράβδων και των κώνων τα οποία κύτταρα μετατρέπουν το φως σε ηλεκτρικά σήματα. Η εταιρεία στοχεύει σε μια ομάδα των νευρώνων στο μάτι η οποία ονομάζεται γαγγλιακά κύτταρα.
 Τα γαγγλιακά κύτταρα δεν ανταποκρίνονται στο φως. Αντ 'αυτού, μπορούν να λειτουργήσουν ως δίαυλος για ηλεκτρικές πληροφορίες που αποστέλλονται από ραβδία και κωνία του αμφιβληστροειδούς. 
Τα γαγγλιακά κύτταρα στη συνέχεια μεταδίδουν την οπτική πληροφορία απευθείας στον εγκέφαλο. 
Οι γιατροί θα εγχύουν ένα μη παθογόνο ιό μέσα στο μάτι του ασθενούς.
Ο ιός θα μεταφέρει τη γενετική πληροφορία που απαιτείται για την παραγωγή του καναλιού των φωτοευαίσθητων πρωτεΐνών στα γαγγλιακά κύτταρα. 
Κανονικά, ράβδοι, κώνοι και άλλα κύτταρα μεταφράζουν τις πληροφορίες φωτός σε ένα κώδικα των νευρώνων με μοτίβα τα οποία στη συνέχεια διαβιβάζονται μέσω των γαγγλιακών κυττάρων εντός του εγκεφάλου. 
Επειδή η θεραπεία της Retrosense θα παρακάμψει την επεξεργασία πληροφοριών, ο εγκέφαλος μπορεί να χρειασθεί να μάθει πώς να ερμηνεύσει τα σήματα.

Η τεχνική αυτή μπορεί να είναι κοινή για τη μελέτη των κυκλωμάτων του εγκεφάλου, κλπ., αλλά γίνονται προσπάθειες για να τη φέρουν σε ασθενείς σε κλινικές δοκιμές. Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων δεν έχει εγκρίνει καμία θεραπεία για καμία πάθηση. Η Retrosense σχεδιάζει να ξεκινήσει την πρώτη κλινική δοκιμή το 2013 με εννέα τυφλούς ασθενείς με μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια.